治験に参加するには?皮膚疾患における治験についてわかりやすく解説

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新薬に対する当院の方針

当院がスタートしてから皮膚科・アレルギー科の領域では数々の新薬が発売されました。中には従来の治療では成し得なかった高い効果がある薬剤や、今まで保険適応がなかった分野で新しく使えるようになった薬剤などがあります。新薬の登場により治療の選択肢が広がり、患者さまの症状の改善を肌で感じており、新薬の導入には積極的に取り組んでいます。

このような背景から新薬を開発するために必須のステップである「治験」にも積極的に取り組んでいます。医療の発展のために新薬開発に協力をしたい、これまでの治療よりも効果が高く安全性のある新薬誕生に期待しているといった理由からも、治験の持つ意義は大きいです。

治験とは?

日本での「くすり」のできかたをご存知でしょうか。配合されている有効成分の効果が厚生労働省により認められており、かつ人体への効き目と安全性に関する審査に合格したものだけが「医薬品」として承認され、「くすり」として使用できるようになります。

「くすり」として承認される前の「くすりの候補」は、効き目(有効性)と副作用(安全性)を調べるために「治験」という臨床試験を経る必要があります。

治験と臨床試験の違い

「治験」は「臨床試験」の一部です。

厚生労働省から新しい医薬品や医療機器の承認を得るために行われる臨床試験を「治験」といいます。実施については事前に厚生労働省に届ける必要があります。

「臨床試験」は新薬の開発だけでなく、承認された医薬品の効果の追跡調査や、既存の薬の別の効能の調査など、患者や健康な人に対して行う治療を兼ねた試験のことをいいます。

化粧品や保健機能食品(健康食品)の場合は臨床試験・モニター試験と呼ぶのが一般的で、厚生労働省への届け出が必要ない場合も多いです。

治験を実施できる医療機関

治験は薬機法(旧薬事法)というくすり全般に関する法律を厳守しなくてはなりません。

治験を行うことができるのは「医薬品の臨床試験の実施に関する省令」という規則に定められた以下の要件を満たす施設に限られています。

  • 医療設備が充分に整っている
  • 責任をもって治療を実施する医師・看護師・薬剤師等が揃っている
  • 治験の内容を審査する委員会を利用できる
  • 緊急の場合にはただちに必要な治療、処置が行える

 

治験の実施が決まるまで

治験には煩雑な業務が伴うため治験業務を支援する会社があります。SMO(Site Management Organization:治験施設支援機関)と呼ばれ、治験の計画はSMOが医療機関に打診するところから始まります。対象疾患や試験デザインに関して医療機関が対応可能な場合、製薬会社とSMOによって医療機関の選定が行われます。外資系の企業では世界各国で同時に行われる治験もあり、選定基準は厳しいことが多いです。
選定の段階に入ると製薬会社の臨床開発の担当者の面談により絞り込まれ、ようやく治験の実施が決まります。治験を実施している医療機関は、冷静な外部の目で見て一定の基準を満たしている施設であると評価された証ともいえます。
新薬の開発業務に携わることで早くから新しい情報に触れることができ、一医療者としてエビデンスを作っていけるのは、やりがいのある取り組みだと考えています。

薬ができるまでの流れ

ある「くすりの候補」が「くすり」になるためには数多くの段階を踏む必要があり、それぞれに長い時間を要します。

STEP1:基礎研究(2~3年)

「くすりの候補」を選ぶ段階です。候補となる新規物質の化学構造を調べ、物質のスクリーニング試験を行い、新しくつくった化合物の可能性を調べます。

STEP2:前臨床試験(3~5年)

「くすりの候補」の有効性・安全性を動物や人工的に育てた細胞で確認します。物質の安定性や品質の試験、体への吸収・排出のされ方などの観察を行います。

STEP3:治験(5~7年)

「くすりの候補」の有効性・安全性を人で確認し、データを収集します。治験はさらに3つの段階に分けられます。

フェーズ1: 第Ⅰ相試験

小人数の健康な成人の志願者または患者に対して、少量から治験薬を投与し、徐々にその量を増やしていき安全性を確認します。

フェーズ2: 第Ⅱ相試験

効果の期待できそうな少数の患者に治験薬を使用し、有効性・安全性の程度を確認したり、適正な用法・用量を検討したりします。

フェーズ3: 第Ⅲ相試験

多数の患者に治験薬を使用し、最終的な有効性・安全性を確認します。

これらの段階を経て、厚生労働省への承認申請へと進みます。審査を合格して厚生労働大臣が許可した「くすりの候補」は医薬品として製造販売承認がされます。

治験ではどんなことが行われる?

治験への参加の意思を持っている方に対して同意後に、治験の参加条件に合っているかどうかを診察や検査などを通じて確認されます。

治験には「入院」と「通院」の2種類があり、それぞれ特徴が異なります。
通院タイプは決められた日に病院へ通い、検査や臨床データを取られます。交通費が支給されることが多いです。拘束時間が短く、運動や飲酒、入浴などの行動が制限されることが比較的少ない傾向にあります。当院では通院での治験を行っています。
入院タイプは、1日~1カ月程度の入院が必要になります。拘束時間が長く、行動制限されることも多いため、入院中の食費などは負担軽減費として支給されます。

治験を実施するためのスタッフ

治験を行う病院側では、治験コーディネーターと看護師、薬剤師などがチームを組んで行っています。治験に必要な場所や設備(検体や治験薬を保管する冷凍庫、遠心分離機、クールインキュベーター、各種測定器など)の確保やスタッフの配置、治験参加者の方々の同意理解を得るための説明など、大掛かりな取り組みになります。

治験コーディネーターとは

治験コーディネーターとは、治験がスムーズに行われるように事前準備や参加者のサポート、スケジュール等の調整・作業依頼、治験の結果報告といった運営の支援を包括的に行う仕事です。製薬会社や病院内の各部署と連携していて、かつスクリーニングや治験内容の説明のために治験参加者の方とも直接かかわることが多いため、治験に関してわからないことがあれば治験コーディネーターに質問すると良いでしょう。

治験に参加する方とは

通常、治験では参加者を募ります。治験薬を使うことが適っていると医師が判断した患者さん、あるいは健康な方が治験の参加者候補となりますが、あくまで自由意思によります。

治験のメリット・デメリット

治験に参加することによるメリット

  • 最新の治療を受ける機会が得られ、詳しい検査を受けることができる
  • 治験中の薬代・検査費・画像診断料などは治験薬を開発している会社から支払われるため、負担なし、または一部の費用補助がある
  • 通院にかかる交通費などの負担軽減費が支払われる
  • 自分と同じ病気を持つ人々の治療に役立って、医療の発展に貢献できる可能性がある

治験に参加することによるデメリット

  • 治験の内容によってはプラセボ(偽薬)が投与され、効き目を得られないケースがある
  • 通院回数などが多くなったり、検査や採血を頻繁に行ったりする場合がある
  • 治験薬によって副作用が起こる可能性がある
  • 併用禁止の薬や治療・日常生活の制限など、細やかなルールに従う必要がある

治験を行う前には医師から詳しい説明を行いますし、治験期間は患者さんの安全を守るために十分な注意を払って進めていきます。また、プラセボで症状が悪化した場合はレスキューと呼ばれる救済治療が用意されており、人道的見地から検討されています。

小児の治験について

医薬品を扱う上では成人:15歳以上、小児:15歳未満と年齢で区切られており、同じ薬でも子供には使えない場合があります。一口に小児といっても新生児から中学生まで幅があり、身体の大きさが大きく異なります。ではなぜこのような区切りになっているのでしょうか?
そこには前述した医薬品の承認ステップが大きくかかわっています。

治験を行う上では母集団を均一に揃える必要がありますが、小児は母集団を揃えるのが困難なこと、開発しても薬剤の投与量が少ないことなどから採算性が悪いと判断され開発が後回しにされることが多いのです。欧米では原則として小児対象開発は義務化されていますが、日本では法制化されていません。

しかし裏を返すと、成人でよい結果が出た薬剤を小児でも開発する判断をしたとも考えられます。まったく情報の無い中で治験への参加を判断するのは難しいですが、成人に対して承認されている薬剤の適応拡大というかたちで治験が実施される場合は、成人の臨床データを見れば効果や安全性を予測しやすいというメリットがあります。当院でも我が子の症状に苦しんでいる親御様から、治験に参加したいとご相談いただくことがあります。

当院で行っている治験

アトピー性皮膚炎の治験

小児アトピー性皮膚炎は慢性化しやすくコントロールがむずかしい疾患です。全身療法の適応がこれまで12歳未満ではなかったため、ステロイド外用薬や保湿剤を塗布することによってしか処置ができないケースがあります。しかし大人になってから治療を始めるより、子どものほうが治りやすいので早くコントロールしておきたいものです。子どもは採血の痛みを怖がることが多いですが、ずっと続くかゆみに苦しむよりは採血のほうが良いという声をお聞きすることが多いということがわかりました。
当院はアトピー性皮膚炎の治療に注力しており小児アトピー性皮膚炎に悩むお子さんの中でも、中等症以上の症状を持つ方が相談によくいらっしゃいます。治験に関する話を聞きたい方、ご参加を希望される方はお気軽にご相談ください。

まとめ
  • すべての「くすり」は国(厚生労働省)からの認可を受けている
  • 新薬などで厚生労働省の承認を得るための臨床試験を「治験」と呼ぶ
  • 治験を実施する医療機関には要件があり厳しく選定されている
  • 治験を行う際にはさまざまなスタッフ・関係者が連携してチームとなる
  • 治験の参加は自由意思に基づき、強制的に行われることはない
  • 患者さん本人が治験に参加する際のメリット・デメリットがある

記事制作者

小西真絢(巣鴨千石皮ふ科)

「巣鴨千石皮ふ科」院長。日本皮膚科学会認定専門医。2017年、生まれ育った千石にて 「巣鴨千石皮ふ科」 を開院。
2児の母でもあり、「お肌のトラブルは何でも相談できるホームドクター」を目指しています。